中国罕见皮肤病患者的未尽需求有望得到满足，近日，罕见皮肤病创新靶向生物制剂圣利卓（佩索利单抗注射液）正式纳入医保，用于治疗成人泛发性脓疱型银屑病（英文缩写：GPP）发作。这将推动GPP规范化诊疗的临床实践和普及，减轻患者的经济负担，为患者带来新希望。
据了解，GPP是一种罕见的、复发性或持续发作的严重皮肤疾病，患病率为1.403/10万人，依此估计中国约有2万名GPP患者。临床表现为患者皮肤会广泛爆发脓疱，并伴有痛感，同时可能伴发高热等全身症状。治疗不及时可能导致肝肾损害，也可因继发感染、器官功能衰竭而危及生命。因GPP异质性高，且疾病认知不足，患者常面临误诊、漏诊的局面。作为一种复发性或反复发作的皮肤罕见病，GPP的常规治疗手段作用机制不够精准且无法控制复发，同时易造成较大副作用，对患者的身心和经济均带来严重负担。因此，亟需更为精准且安全的药物。
圣利卓是国内首个获批用于治疗成人GPP发作的药物，是同类首个阻断白介素-36受体(IL-36R)激活的单克隆抗体，可抑制IL-36的信号传导。IL-36信号通路与GPP的发病机制密切相关，是导致皮肤炎症、脓疱形成和异常组织重构的主要细胞因子。圣利卓通过与IL-36受体结合，从而抑制GPP的炎症信号通路，实现脓疱和皮损的快速清除。其用于治疗GPP发作的适应症曾获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）突破性治疗药物认定和优先审评审批资格。
“GPP作为一种罕见且严重的皮肤疾病，GPP患者一直面临着规范化诊疗体系尚不完善、缺乏针对性药物的痛点，患者亟需一款能够兼具快速控制皮肤症状和安全性的药物。”山东第一医科大学附属皮肤病医院张福仁教授表示，圣利卓上市近一年以来，其有效性和安全性已在临床得到多次验证。此次圣利卓被纳入医保目录后，将大幅提高患者对创新药物的用药可及，提高中国GPP患者生活质量。
据悉，今年5月，勃林格殷格翰在华递交了圣利卓新适应症上市申请，用于预防GPP发作。基于圣利卓关键性EFFISAYIL2临床试验优越的研究结果和临床价值，CDE已授予圣利卓该新增适应症突破性疗法认定。
采写：南都记者曾文琼
实习生：杨景岚
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